Etorkizuneko Ikerketa eta Saiakuntza Klinikoak Lehen Mailako MS Progresiboarentzat

Alai

• Ikuspegi orokorra
• MS motak
• Lehen mailako MS progresiboa ulertzea
• PPMS tratamendua
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Etengabeko PPMS entsegu klinikoak
• NurOwn zelula amen terapia
• Biotina
• Masitinib
• Osatutako saiakuntza klinikoak
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridina
• PPMS ikerketa
• Hartzeko

Ikuspegi orokorra

Esklerosi Anizkoitza (MS) egoera autoimmune kronikoa da. Gorputza nerbio sistema zentralaren (SNK) atalak erasotzen hasten denean gertatzen da.

Egungo botika eta tratamendu gehienak MS berrerortzera bideratzen dira eta ez lehen mailako MS progresiboetara (PPMS). Hala ere, entsegu klinikoak egiten ari dira etengabe PPMSa hobeto ulertzen laguntzeko eta tratamendu berriak eta eraginkorrak aurkitzeko.

MS motak

Honako hauek dira lau MS mota nagusiak:

• klinikoki isolatutako sindromea (CIS)
• MS birsortzailea (RRMS)
• lehen mailako MS progresiboa (PPMS)
• bigarren mailako MS progresiboa (SPMS)

MS mota hauek gaixotasunaren garapen antzekoa duten entsegu klinikoen partaideak sailkatzen laguntzeko mediku ikertzaileek sortu ziren. Taldekatze horiei esker, ikertzaileek zenbait tratamenduren eraginkortasuna eta segurtasuna ebaluatu dezakete parte-hartzaile ugari erabili gabe.

Lehen mailako MS progresiboa ulertzea

MS diagnostikatutako pertsona guztien% 15ak edo gutxi batzuek baino ez dute PPMSa. PPMSk gizonezkoei eta emakumezkoei berdin eragiten die, RRMS emakumezkoetan gizonezkoetan baino askoz ere ohikoagoa den bitartean.

MS mota gehienak sistema immunologikoak mielina-zorroari eraso egiten dionean gertatzen dira. Mielina-zorroa bizkarrezur muineko eta garuneko nerbioak inguratzen dituen substantzia gantz eta babes bat da. Substantzia hori erasotzen denean, hantura eragiten du.

PPMSak nerbio kalteak eta orbain ehuna eragiten ditu kaltetutako guneetan. Gaixotasunak nerbio-komunikazio prozesua asaldatzen du, sintoma eta gaixotasunaren progresio eredu ezustekoa sortuz.

RRMS duten pertsonek ez bezala, PPMS duten pertsonek funtzioa pixkanaka okertzen dute, berrerortze edo barkamenik egin gabe. Desgaitasuna pixkanaka handitzeaz gain, PPMSa duten pertsonek sintoma hauek ere izan ditzakete:

• adore edo ziztada sentsazioa
• nekea
• ibiltzeko edo mugimenduak koordinatzeko arazoak
• ikuspegiarekin arazoak, hala nola ikuspegi bikoitza
• memorian eta ikaskuntzan arazoak
• giharren espasmoak edo giharren zurruntasuna
• aldarte aldaketak

PPMS tratamendua

PPMS tratatzea RRMS tratatzea baino zailagoa da eta terapia immunosupresoreak erabiltzea barne hartzen du. Terapia horiek aldi baterako laguntza besterik ez dute eskaintzen. Segurtasunez eta etengabe erabil daitezke hilabete batzuetatik urte batzuetara.

Elikagaien eta Drogen Administrazioak (FDA) RRMS botika asko onartu dituen arren, guztiak ez dira egokiak MS mota progresiboetarako. RRMS botikak, gaixotasuna aldatzeko sendagaiak (DMD) gisa ere ezagutzen direnak, etengabe hartzen dira eta maiz jasanezinak diren bigarren mailako efektuak izaten dituzte.

Lesio desmielinizatzaileak aktiboki eta nerbio kalteak PPMSa duten pertsonengan ere aurki daitezke. Lesioak oso hanturazkoak dira eta mielina-zorroan kalteak sor ditzakete. Une honetan ez dago argi hantura murrizten duten botikek MS forma progresiboa moteldu dezaketen.

Ocrevus (Ocrelizumab)

FDAk Ocrevus (ocrelizumab) onartu zuen RRMS eta PPMSen tratamendu gisa 2017ko martxoan. Orain arte, FDAk onartutako sendagai bakarra da PPMS tratatzeko.

Saiakuntza klinikoek adierazi zuten PPMSren sintomen progresioa ehuneko 25 inguru moteltzeko gai izan zela plazeboarekin alderatuta.

Ocrevus Ingalaterran RRMS eta PPMS "goiztiarrak" tratatzeko ere onartua dago. Erresuma Batuko beste zenbait lekutan oraindik ez dago onartuta.

Osasun Bikaintasunerako Institutu Nazionalak (NICE) hasieran Ocrevus baztertu zuen, hori ematearen kostuak bere onurak gainditzen zituelakoan. Hala ere, NICEk, Osasun Zerbitzu Nazionalak (NHS) eta sendagai fabrikatzaileak (Roche) azkenean negoziatu zuten berriro bere prezioa.

Etengabeko PPMS entsegu klinikoak

Ikertzaileen funtsezko lehentasuna MSren forma progresiboei buruz gehiago ikastea da. Sendagai berriek azterketa kliniko zorrotzak egin behar dituzte FDAk onartu aurretik.

Saiakuntza kliniko gehienek 2 edo 3 urte irauten dute. Hala ere, ikerketa mugatua denez, are proba luzeagoak behar dira PPMSrako. RRMS entsegu gehiago egiten ari dira, botikak berrerortzerakoan duen eraginkortasuna epaitzea errazagoa delako.

Ikusi Esklerosi Anizkoitzaren Elkartearen webgunea Estatu Batuetako entsegu klinikoen zerrenda osoa ikusteko.

Ondorengo hautaketa probak abian dira.

NurOwn zelula amen terapia

Brainstorm Cell Therapeutics II faseko saiakuntza klinikoa egiten ari da NurOwn zelulen segurtasuna eta eraginkortasuna ikertzeko MS progresiboa tratatzeko. Tratamendu honek hazkunde faktoreak sortzeko estimulatu diren parte hartzaileetatik eratorritako zelula amak erabiltzen ditu.

2019ko azaroan, Esklerosi Anizkoitzaren Elkarte Nazionalak Brainstorm Cell Therapeutics-i 495.330 dolarreko ikerketa beka eman zion tratamendu horren alde.

Epaiketa 2020ko irailean amaitzea espero da.

Biotina

MedDay Pharmaceuticals SA enpresak III faseko entsegu klinikoa egiten ari da dosi handiko biotina kapsula baten eraginkortasuna aztertzeko MS progresiboa duten pertsonak tratatzeko. Epaiketak ibilbide arazoak dituzten pertsonei ere arreta berezia jarri nahi die.

Biotina hazkunde zelularreko faktoreetan eta mielina ekoizpenean eragiten duen bitamina da. Biotinaren kapsula plazebo batekin alderatzen ari da.

Epaiketak jada ez ditu parte-hartzaile berriak kontratatuko, baina ez da espero 2023ko ekainera arte amaitzea.

Masitinib

AB Science III faseko entsegu klinikoa egiten ari da masitinib drogarekin. Masitinib hanturaren erantzuna blokeatzen duen droga da. Honek erantzun immunologikoa txikiagoa eta hanturazko maila txikiagoa eragiten du.

Saiakuntza masitinibaren segurtasuna eta eraginkortasuna ebaluatzen ari da plazeboarekin alderatuta. Masitinib tratamendurako bi erregimen plazeboarekin alderatzen ari dira: lehenengo erregimenean dosi bera erabiltzen da guztian, eta bestean, berriz, 3 hilabeteko dosia areagotzea.

Epaiketak jada ez ditu partaide berriak kontratatuko. 2020ko irailean amaitzea espero da.

Osatutako saiakuntza klinikoak

Ondorengo probak amaitu berri dira. Gehienetarako, hasierako edo behin betiko emaitzak argitaratu dira.

Ibudilast

MediciNova-k II faseko saiakuntza klinikoa amaitu du ibudilast drogarekin. Helburua zen drogen segurtasuna eta jarduera MS progresiboa duten pertsonengan zehaztea. Ikerketa honetan, ibudilast plazebo batekin alderatu zen.

Hasierako ikerketaren emaitzek adierazi dute ibudilastek garuneko atrofiaren progresioa moteldu egin duela plazeboarekin alderatuta 96 asteko aldian. Jakinarazi ziren bigarren mailako efektu ohikoenak heste gastrointestinala izan ziren.

Emaitzak itxaropentsuak diren arren, entsegu osagarriak egin behar dira proba honen emaitzak erreproduzitu daitezkeen eta ibudilast Ocrevusekin eta beste droga batzuekin alderatu daitekeen ikusteko.

Idebenone

Alergia eta Gaixotasun Infekziosoen Institutu Nazionalak (NIAID) duela gutxi amaitu du I / II faseko saiakuntza klinikoa idebenonak PPMS duten pertsonengan duen eragina ebaluatzeko. Idebenona Q10 koenzimaren bertsio sintetikoa da. Nerbio sisteman kalteak mugatzen dituela uste da.

3 urteko saiakuntza honen azken 2 urteetan, parte-hartzaileek droga edo plazeboa hartu zuten. Aurretiazko emaitzek adierazi zuten, ikerketan zehar, idebenonak ez zuela inolako abantailarik eman plazeboan.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries-ek II faseko ikerketa bat babestu zuen PPM laquinimodarekin tratatzeko kontzeptuaren froga ezartzeko ahaleginean.

Ez da guztiz ulertzen nola funtzionatzen duen laquinimodek. Zelula immunitarioen portaera aldatzen duela uste da, beraz nerbio sistemaren kalteak ekiditen ditu.

Saiakuntzaren emaitza txundigarriek bere fabrikatzailea den Active Biotech-ek laquinimodaren garapena eten egin du MSrako sendagai gisa.

Fampridina

2018an, University College Dublin-ek IV faseko saiakuntza bat egin zuen fampridinaren eragina goiko gorputz-adarren disfuntzioa duten pertsonengan eta PPMS edo SPMS aztertzeko. Fampridina dalfampridina izenarekin ere ezagutzen da.

Epaiketa hau amaitu den arren, ez da emaitzarik eman.

Hala ere, 2019ko Italiako ikerketa baten arabera, sendagaiak informazioa prozesatzeko abiadura hobe dezake MS duten pertsonetan. 2019ko berrikuspen eta meta-analisiak ondorioztatu du sendagaiak sendagai horrek MS duten pertsonek distantzia motzetan ibiltzeko duten gaitasuna eta hautemandako oinez ibiltzeko gaitasuna hobetu dutela.

PPMS ikerketa

Esklerosi Anizkoitzaren Elkarte Nazionalak etengabeko ikerketa bultzatzen du MS mota progresiboen inguruan. Helburua tratamendu arrakastatsuak sortzea da.

Ikerketa batzuk PPMS duten pertsonen eta pertsona osasuntsuen arteko aldean oinarritu dira. Duela gutxi egindako ikerketa batek aurkitu du PPMSa duten pertsonen garuneko zelula amek antzeko adina duten pertsona osasuntsuetan zelula ama berak baino zaharragoak direla.

Gainera, ikertzaileek aurkitu dute oligodendrozitoak, mielina sortzen duten zelulak, zelula ama horietara jasaten zirenean, pertsona osasuntsuek baino proteina desberdinak adierazten dituztela. Proteina adierazpen hori blokeatu zenean, oligodendrozitoek normaltasunez jokatzen zuten. Horrek mielina PPMS duten pertsonetan zergatik arriskuan dagoen azaltzen lagun dezake.

Beste ikerketa batek aurkitu du MS progresiboa duten pertsonek behazun azido izeneko molekula maila baxuagoa dutela. Behazun azidoek funtzio ugari dituzte, batez ere digestioan. Halaber, hanturaren aurkako eragina dute zelula batzuetan.

Behazun azidoen hartzaileak MS ehuneko zeluletan ere aurkitu ziren. Bila azidoekin osatzeak MS progresiboa duten pertsonei mesede egin diezaiekeela uste da. Izan ere, hau zehazki probatzeko saiakuntza klinikoa abian da gaur egun.

Hartzeko

Estatu Batuetako ospitaleak, unibertsitateak eta bestelako erakundeak etengabe ari dira lanean, oro har, PPMS eta MSri buruz gehiago jakiteko.

Orain arte farmako bakarra, Ocrevus, onartu du FDAk PPMS tratatzeko. Ocrevusek PPMSren progresioa moteltzen duen bitartean, ez du progresioa gelditzen.

Droga batzuk, esaterako, ibudilast, itxaropentsuak agertzen dira hasierako entseguetan oinarrituta. Beste droga batzuk, hala nola idebenona eta laquinimod, ez dira eraginkorrak izan.

Saiakuntza osagarriak behar dira PPMSren terapia osagarriak identifikatzeko. Galdetu zure osasun-hornitzaileari onura ekar diezazukeen azken entsegu klinikoei eta ikerketen inguruan.