Terapia genikoa: zer den, nola egiten den eta zer tratatu daitekeen

Alai

• Nola egiten den
• CRISPR Teknika
• Autoko T-Zelula Teknika
• Terapia genetikoak tratatu ditzakeen gaixotasunak
• Minbiziaren aurkako terapia genetikoa

Terapia genikoa, terapia genikoa edo geneen edizioa izenarekin ere ezaguna, tratamendu berritzailea da, gaixotasun konplexuak, hala nola gaixotasun genetikoak eta minbizia bezalako gaixotasun genetikoak eta minbizia, tratatzeko eta prebenitzeko balio dezaketen teknika multzoa da, gene zehatzak aldatuta.

Geneak herentziaren oinarrizko unitatea bezala defini daitezke eta azido nukleikoen sekuentzia zehatz batez osatuta daude, hau da, DNA eta RNA, eta pertsonaren ezaugarriekin eta osasunarekin lotutako informazioa daramate. Horrela, tratamendu mota hau gaixotasunak eragindako zelulen DNAn aldaketak eragitean eta gorputzaren defentsak aktibatzean datza, kaltetutako ehuna antzemateko eta ezabatzea sustatzeko.

Horrela tratatu daitezkeen gaixotasunak DNAn nolabaiteko alterazioa dakartenak dira, hala nola minbizia, gaixotasun autoimmuneak, diabetesa, fibrosi kistikoa, beste endekapenezko edo genetika gaixotasunen artean. Hala ere, kasu askotan garapen fasean daude oraindik probak.

Nola egiten den

Terapia genikoa gaixotasunak tratatzeko sendagaien ordez geneak erabiltzean datza. Gaixotasunak eragindako ehunaren material genetikoa normala den beste batekin aldatuz egiten da. Gaur egun, terapia genetikoa bi teknika molekular erabiliz egin da, CRISPR teknika eta Car T-Cell teknika:

CRISPR Teknika

CRISPR teknika gaixotasunekin zerikusia izan dezaketen DNAren eskualde zehatzak aldatzean datza. Horrela, teknika horri esker, geneak kokapen zehatzetan aldatzea ahalbidetzen da, modu zehatz, azkar eta merkeagoan. Oro har, teknika urrats gutxitan egin daiteke:

• Gene espezifikoak, xede gene edo sekuentzia ere dei daitezkeenak, identifikatzen dira;
• Identifikatu ondoren, zientzialariek xede-eskualdearen osagarri den "RNA gidaria" sekuentzia sortzen dute;
• RNA hori zelulan kokatzen da Cas 9 proteinarekin batera, helburu duen DNA sekuentzia moztuz funtzionatzen baitu;
• Ondoren, DNA sekuentzia berri bat sartzen da aurreko sekuentzian.

Aldaketa genetiko gehienek zelula somatikoetan kokatutako geneak izaten dituzte, hau da, belaunaldiz belaunaldi transmititzen ez den material genetikoa duten zelulak, aldaketa pertsona horretara soilik mugatuz. Hala eta guztiz ere, ikerketa eta esperimentuak agertu dira eta horietan CRISPR teknika zelula germinalen gainean egiten da, hau da, arrautzaren edo espermatozoideen gainean, eta horrek hainbat galdera sortu ditu teknikaren aplikazioari eta pertsonaren garapenean duen segurtasunari buruz. .

Oraindik ez dira ezagutzen teknikaren eta geneen edizioaren ondorioak. Zientzialariek uste dute gizakien geneen manipulazioak pertsona batek mutazio espontaneoak gertatzea eragin dezakeela, sistema immunologikoa gehiegi aktibatzea edo gaixotasun larriagoak agertzea ekar dezakeela.

Geneen edizioaren inguruko eztabaidaz gain, mutazio espontaneoak eta aldaketaren transmisibitatearen aukerak aztertuko dituzte etorkizuneko belaunaldientzat, prozeduraren arazo etikoa ere asko eztabaidatu da, izan ere, teknika hori haurraren aldaketak egiteko erabil daiteke ezaugarriak, hala nola begi kolorea, altuera, ilearen kolorea, etab.

Autoko T-Zelula Teknika

Car T-Cell teknika dagoeneko Estatu Batuetan, Europan, Txinan eta Japonian erabiltzen da eta duela gutxi Brasilen linfoma tratatzeko erabili da. Teknika hau sistema immunologikoa aldatzean datza, tumore zelulak erraz ezagutu eta gorputzetik desagerrarazteko.

Horretarako, pertsonaren defentsako T zelulak kentzen dira eta haien material genetikoa manipulatzen da CAR genea zelulei gehituz, antigeno hartzaile kimerikoa bezala ezagutzen dena. Genea gehitu ondoren, zelula kopurua handitzen da eta zelula kopuru egokia egiaztatzen den unetik eta tumoreen identifikaziorako egitura egokituagoak daudela, pertsonaren sistema immunologikoa okerrera egitea eta, ondoren, injekzioa dago. CAR genearekin aldatutako defentsa zelulen.

Horrela, immunitate-sistema aktibatzen da, tumore-zelulak errazago ezagutzen hasten dena eta zelula horiek modu eraginkorragoan ezabatzeko gai dena.

Terapia genetikoak tratatu ditzakeen gaixotasunak

Terapia genetikoa itxaropentsua da edozein gaixotasun genetiko tratatzeko, hala ere, batzuentzat bakarrik egin daiteke dagoeneko edo proba fasean dago. Edizio genetikoa aztertu da gaixotasun genetikoak tratatzeko helburuarekin, hala nola fibrosi kistikoa, sortzetiko itsutasuna, hemofilia eta igitai zelulen anemiak, adibidez, baina gaixotasun larri eta konplexuagoak prebenitzea sustatzeko teknika gisa ere hartu da. , adibidez, minbizia, bihotzeko gaixotasunak eta GIB infekzioa, adibidez.

Gaixotasunak tratatzeko eta prebenitzeko gehiago aztertzen den arren, geneen edizioa landareetan ere aplika daiteke, klima-aldaketarekiko toleranteagoak eta parasitoek eta pestizidekiko erresistenteak izan daitezen eta elikagai gehiago izateko helburuarekin elikagaietan. .

Minbiziaren aurkako terapia genetikoa

Minbizia tratatzeko terapia genikoa zenbait herrialdetan egiten da dagoeneko eta bereziki leuzemiak, linfomak, melanomak edo sarkomak kasu zehatzetarako adierazten da. Terapia mota hau gorputzaren defentsa-zelulak aktibatzean datza, tumore-zelulak ezagutzeko eta horiek desagerrarazteko, hau da, gaixoaren gorputzean genetikoki eraldatutako ehunak edo birusak txertatuz egiten da.

Uste da, etorkizunean, terapia genetikoa eraginkorragoa izango dela eta egungo minbiziaren aurkako tratamenduak ordezkatuko dituela, hala ere, oraindik garestia denez eta teknologia aurreratua behar denez, hobe da kimioterapiarekin, erradioterapiarekin eta tratamenduarekin erantzunik ematen ez duten kasuetan adierazten dela. ebakuntza.